2016年9月,广州医科大学附属第三医院在Scientific Reports(IF3.8001/3区)期刊上发表了一篇论文。在发表9年后,因图片组内重复在pubpeer上被读者质疑。
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论文概述
论文题为“The Combination of CRISPR/Cas9 and iPSC Technologies in the Gene Therapy of Human β-thalassemia in Mice”( CRISPR/Cas9与iPSC技术联合治疗小鼠β-地中海贫血)
第一作者:广州医科大学附属第三医院的Zhanhui Ou
通讯作者:广州医科大学附属第三医院的Daolin Tang,Xiaofang Sun
β-地中海贫血是由β-珠蛋白基因的点突变或小缺失引起的,最终导致贫血。从患者体细胞中产生诱导多能干细胞(iPSCs),并结合随后基于同源重组的基因校正,为治疗这种疾病提供了新的途径。CRISPR/Cas9是一种基因组编辑工具,在科学界治疗人类疾病,特别是遗传性疾病方面引起了轰动。在这里,我们报道了使用CRISPR/Cas9工具纠正患者特异性iPSCs中β-地中海贫血突变可促进造血分化。将经CRISPR/ cas9校正的ipsc来源的造血干细胞(hsc)注射到亚致死辐照的NOD (NSI)小鼠中。在NSI小鼠造血分化后,在这些造血干细胞中观察到HBB的表达。重要的是,在植入这些造血干细胞后10周,NSI小鼠的肝脏、肺、肾脏或骨髓均未发现肿瘤。总的来说,我们的研究结果表明,CRISPR/Cas9成功地纠正了患者特异性iPSCs中的β-地中海贫血突变。这些经过CRISPR/ cas9校正的ipsc衍生的造血干细胞在小鼠中表达正常的HBB,没有致瘤潜能,提示了一种安全的个性化治疗β-地中海贫血的策略。(本段内容为AI翻译,原始内容请见官网)
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基金支持
本研究得到国家自然科学基金(31171229和U1132005)、广东省自然科学基金(2014A030312012和2016A030308011)、广东省科技规划项目国际合作项目(2013B51000087)和广州市科技与信息化重点项目(201508020258、201400000003-4和201400000004-4)的资助。
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质疑与争议
质疑一:2025年4月,读者Actinopolyspora biskrensis提出质疑,认为本文图3B中的两幅流式细胞术图存在多处重叠之处,这是极不可能发生的(即使是对相同样本的两次分析),并且门控百分比是不同的。(见同色方框标记)
图3B 南京深瞳全网查重
质疑二:2025年4月,同一读者再次提出质疑,认为本文图4中的两组流式细胞术图看起来也极度相似。(见同色方框标记)
图4A,图4B 南京深瞳全网查重
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作者回应
针对上述质疑,尚未见到作者在www.pubpeer.com上的回应内容。
参考文献:
https://pubpeer.com/publications/0A51E151CEE935487AB912A128D6DE/
https://www.nature.com/articles/srep32463
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